作者：醫(yī)藥魔方
2月6日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)賽諾菲子公司Ablynx開發(fā)的Cablivi (caplacizumab-yhdp) 注射液上市，聯(lián)合血漿置換和免疫抑制療法用于成人獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）。2018年9月3日，歐盟已經(jīng)針對(duì)該適應(yīng)癥批準(zhǔn)了Cablivi的上市申請(qǐng)。Cablivi 是FDA針對(duì)該適應(yīng)癥批準(zhǔn)的首個(gè)新藥，也是全球首個(gè)上市的納米抗體新藥。
aTTP是一種罕見但會(huì)威脅生命的凝血障礙疾病，表現(xiàn)為患者全身的小血管出現(xiàn)廣泛性凝血，阻礙體內(nèi)主要器官的正常氧氣和血液供應(yīng)，引發(fā)卒中和心臟病，進(jìn)而導(dǎo)致腦損傷或死亡。癌癥、艾滋病、懷孕、狼瘡、感染、術(shù)后、骨髓移植或化療患者均有可能進(jìn)展出現(xiàn)aTTP。
caplacizumab是Ablynx公司開發(fā)的一種抗血管性血友病因子（vWF）納米抗體，可抑制超大vWF多聚體和血小板間的相互作用，避免血小板和凝聚和凝血塊的出現(xiàn)。納米抗體是只有重鏈可變區(qū)的單域抗體，含有最小功能的抗原結(jié)合片段，與普通抗體相比具有分子量小、結(jié)構(gòu)簡單易改造、穩(wěn)定性好等優(yōu)點(diǎn)。
caplacizumab的療效在一項(xiàng)涉及145例aTTP患者的隨機(jī)研究中得到證實(shí)?；颊呓邮墁F(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療、血漿置換和免疫抑制藥物，在此基礎(chǔ)上隨機(jī)分組并分別給予caplacizumab或安慰劑。
結(jié)果顯示，接受caplacizumab治療的患者相比安慰劑組可以快速改善血小板計(jì)數(shù)，并且aTTP相關(guān)死亡患者的數(shù)量、治療期間aTTP復(fù)發(fā)的次數(shù)、至少1次治療相關(guān)重大血栓事件的患者數(shù)量均低于安慰劑組，在整個(gè)研究期間（給藥期+停藥后28天隨訪期）發(fā)生aTTP復(fù)發(fā)的患者比例顯著低于安慰機(jī)組（13% vs 38%）。caplacizumab常見的不良反應(yīng)包括鼻子或牙齦出血、頭痛。
賽諾菲在2018年1月連續(xù)進(jìn)行了兩筆大收購，先是116億美元收購從Biogen拆分出來的血友病和血液疾病?？扑幬锕綛ioverativ，緊跟著以39億歐元收購Ablynx，將caplacizumab收入囊中。
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