原創(chuàng)：識林-椒 識林
美國 FDA 正在向業(yè)界征詢有關通過獨立審評程序來評估新型輔料安全性的試點計劃的意見。業(yè)界支持者認為這一計劃可以刺激急需新型輔料的發(fā)展。
輔料是在藥品中使用并且有意添加的成分，但并不期望會產(chǎn)生治療效果。新型輔料是從未使用過且“在 FDA 批準的藥品中從未審評過或者未在食品中有既定使用”的輔料。多年來，F(xiàn)DA 僅在研究用新藥申請（IND）、新藥申請（NDA）和生物制品許可申請（BLA）中審評新型輔料安全性，F(xiàn)DA 需要考慮這些新型輔料有多安全？在長期使用中，可以保證多久是安全的？在批準的使用條件下，輔料是否會產(chǎn)生意料外的后果？
FDA 在 12 月 5 日發(fā)布的《聯(lián)邦公報》通告中就建立獨立于 IND、NDA 和 BLA 程序的毒理學研究計劃，以評估“支持新型輔料按預期給藥途徑在預期的暴露水平和持續(xù)時間下的安全性”向公眾征詢意見。
FDA 表示，利益相關者一直在鼓勵 FDA 建立針對新型輔料的獨立審評計劃。通告中指出，“FDA 新型輔料審評計劃的支持者認為，F(xiàn)DA 對新型輔料的認可會使藥物開發(fā)人員確信新型輔料可用于藥物開發(fā)，同時將 FDA 在申請審評過程中提出安全性擔憂的風險降至最低。”
FDA 表示，即使新型輔料可能會給產(chǎn)品配方帶來好處，申請人也不愿使用新型輔料，因為不確定在提交 IND、NDA 或 BLA 時監(jiān)管機構是否會接受新型輔料的使用，這可能會損害到產(chǎn)品的臨床開發(fā)。在藥品申請之外開展此類預審將給申辦人就新型輔料在 FDA 對上市申請的審評期間不會導致安全性問題提供更多信心（不是確定性）。
FDA 表示，用于審評和批準那些被認為是新型輔料的單獨審評途徑將免除在 IND、NDA 或 BLA 背景下“FDA 對輔料的審評需求。”擬議試點計劃下，F(xiàn)DA 每年將審評有限數(shù)量的新型輔料申報。FDA 期望，根據(jù)該計劃審評和批準的輔料，在已獲批配方中使用后，F(xiàn)DA 將會在非活性成分數(shù)據(jù)庫（IID）中列出該新型輔料并列出可接受使用的水平。
有意向制藥商推介新型輔料的輔料制造商會歡迎這一計劃，但 FDA 警告指出，“含有需要臨床研究才能確立在具體藥品中使用的輔料安全性的輔料的擬議藥品不得通過簡化新藥申請（ANDA）提交，但可以通過 505(b)(2) 申請?zhí)峤弧?/span>”
美國仿制藥界資深人士 Bob Pollock 對 FDA 的此項舉措給出了極為積極的評價，“這是 FDA 提議的一項有趣的前瞻性計劃，可能會對行業(yè)使用新型輔料的意愿產(chǎn)生積極影響，尤其是在預期會從這種新型輔料的使用中受益的情況下。”
FDA 還提出了其希望從業(yè)界得到反饋的七個問題：
1. 藥品申辦人會遇到哪些可以通過使用新型輔料來解決的藥物開發(fā)挑戰(zhàn)？
2. 利益相關者能否舉出對公眾健康有潛在獲益的新型輔料的實例（具體的或一般性的）？
3. FDA 預計，新型輔料認可計劃將僅限于沒有在食品中有安全使用既定歷史且具有潛在公共衛(wèi)生獲益的輔料。FDA 希望得到利益相關者對這些標準的評議。
4. FDA 對新型輔料的認可是否足以克服藥物開發(fā)者在開發(fā)計劃中不愿使用新型輔料的意愿？藥物開發(fā)申辦人是否也在尋找在已上市產(chǎn)品中安全使用的歷史？
5. FDA 設想，參加新型輔料認可計劃的輔料制造商將提交完整的安全數(shù)據(jù)包以及某些化學、生產(chǎn)和控制信息 , 以支持 FDA 對新型輔料的認可。這些數(shù)據(jù)和信息將基于非臨床研究，研究的質量和數(shù)量應足以進行安全性評估，符合輔料指南的要求。FDA 希望得到利益相關者對這一方法的評議。
6. 輔料制造商是否有足夠的動機參與這一過程 , 尤其是在多個制造商可能正在致力于開發(fā)密切相關的新型輔料的情況下。如果沒有足夠動機，有哪些激勵措施可以鼓勵輔料制造商參與這一過程？
7. 對于在最終計劃中評估的新型輔料 , FDA 應公開哪些信息以確保計劃的成功？例如，是否應公開發(fā)布并解釋 FDA 的評估？
參考資料
[1] 《聯(lián)邦公報》通告：Novel Excipient Review Program Proposal; Request for Information and Comments.（請登錄識林閱覽）
[2] Bob Pollock, Novel Excipients – FDA Evaluates a Novel Program.
[3] Joanne S. Eglovitch, US FDA Mulls Pilot To Examine Separate Review Pathway For Novel Excipients.
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